Hogyan lesznek az új gyógyszerek?
Sokakat érdekel, hol és hogyan zajlanak a különböző gyógyszerek és betegsémódosító terápiák hatékonyságát vizsgáló kutatások. Ebben a bejegyzésben általánosságban szeretném ismertetni a gyógyszerfejlesztések folyamatát.
Preklinikai kutatás
A legelső lépés, ami általában 3-6 évig tart.
Ez azokat a labor és állatkísérleteket foglalja magába, melyek során beazonosítják az új hatóanyagot és meggyőződnek annak a biztonságosságáról.
Csak abban az esetben kaphatnak engedélyt embereken végzett vizsgálatok lefolytatására, amennyiben labor körülmények között bizonyítást nyert, hogy a hatóanyag - adott dózisban - biztonságosan alkalmazható. Ezen engedély birtokában kezdődhetnek el a klinikai vizsgálatok, amikor a hatóanyagot már embereken tesztelik. Ez egy hosszú, több fázisból álló folyamat.
Fázis I. – Biztonság
- Létszám: néhány tíz fő – jellemzően egészséges önkéntesek
- Időtartam: 1-2 év
- Cél: meggyőződni a hatóanyag biztonságosságáról, tanulmányozni, hogyan viselkedik az emberi testben és kizárni a súlyos mellékhatásokat okozó szereket.
Fázis II. – Hatásosság és adagolás
- Létszám: néhány száz, az érintett betegséggel élő ember
- Időtartam: 2-3 év
- Cél: meghatározni az optimális dózist, és tovább vizsgálni a biztonságot, immár azon a csoporton, akiknek a hatóanyagot valóban szánják.
Fázis III. – Nagy létszámú vizsgálat
- Létszám: több száz–több ezer beteg, jellemzően a világ minden pontjáról.
- Időtartam. 3-4 év
- Az új hatóanyag hatékonyságának összevetése a már meglévő terápiákkal vagy placebóval.
Amennyiben ez a nagy esetszámú vizsgálat bizonyítja a fejlesztett hatóanyag biztonságosságát és hatékonyságát, a gyártó kérheti a forgalomba hozatali engedélyt. Ez a folyamat általában fél-másfél évig tart.
Míg az USA-ban a sokat emlegetett FDA (az Amerikai Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerfelügyeleti Hivatala), addig Európában az EMA – az Európai Gyógyszerügynökség – adja ki a törzskönyvet.
Minden hatóanyag használata ugyanazon a napon lesz engedélyezett az Európai Unió összes országában, de ettől még nem válik mindenhol automatikusan hozzáférhetővé. Az országok társadalombiztosítóján múlik, hogy az adott terápia költségeit felvállalják-e.
Fázis IV. – Forgalomba hozatal utáni megfigyelés
- A már engedélyezett gyógyszerek valós használatának követése, akár évtizedeken keresztül, sok tízezer-százezer fogyasztón.
- A ritka mellékhatások és a hosszú távú hatás vizsgálata.
Mindebből is látható, hogy a kezdeti laborvizsgálatoktól egy-egy új gyógyszer piacra kerüléséig körülbelül 10-15 év telik el. Néhány kiemelten sürgős esetben (pl. Covid-19) gyorsított engedélyezéssel ez hamarabb is megtörténhet - de ez a kivétel, nem a szabály.
A gyógyszerkutatás és -fejlesztés folyamata világszerte nagyon hasonló, ugyanazokat a nemzetközi szabályokat követi. Mivel Magyarország is helyszíne a nemzetközi klinikai kutatásoknak, a legtöbb nagy gyógyszercég több hazai szakmai centrumban is futtat vizsgálatokat.
A https://clinicaltrials.gov/ nyilvános, nemzetközi klinikai gyógyszervizsgálati adatbázisban bárki tájékozódhat nem csak a jelenleg futó, hanem a már lezárt és a tervezett vizsgálatokról is – angol nyelven.
Az Európai Unióban zajló kutatásokat a https://euclinicaltrials.eu oldalon is megtaláljuk.
Az itthon futó klinikai vizsgálatokról pedig részben a https://klivi.hu/ és a https://klinikai-vizsgalatok.hu/ oldalon kaphatunk információt, de egyik magyar nyelvű adatbázis sem teljeskörű, se nem naprakész.
