Újraindítható az immunrendszer SM-ben?
Te tudod, mi a különbség az aHSCT és a CAR-T között?
Az SM kezelésében egyre gyakrabban kerül szóba az úgynevezett "immune reset", vagyis az immunrendszer mélyebb "újraindításának" gondolata. Sorstársi közösségekben is rendszeresen felbukkannak kérdések az őssejt-transzplantációról, és az utóbbi időben egyre többet hallani a CAR-T kezelésekről is.
A kettő azonban nem ugyanaz:
- az aHSCT valóban saját vérképző őssejteket használó transzplantációs eljárás,
- a CAR-T viszont genetikailag módosított T-sejtekkel dolgozó sejtterápia.
Ami mégis összeköti őket, az a cél: nem egyszerűen hosszú távon fékezni az immunrendszer működését, hanem mélyebben átrendezni az autoimmun folyamatot.
De hol tart a tudomány mindezzel valójában?
Mi számít már valódi terápiás lehetőségnek és mi van még kutatási fázisban? Arról is szót kell ejteni, hogy milyen kockázatokkal járnak ezek az eljárások.
1. aHSCT - autológ hematopoetikus őssejt-transzplantáció
A neve könnyen félrevezető lehet - nem az őssejt javítja meg az idegrendszert. Az őssejtek itt nem új mielint növesztenek és nem regenerálják a sérült idegpályákat.
A kezelés során kemoterápiával nagyrészt eltávolítják a kóros immunválaszban részt vevő sejteket, majd a korábban levett saját vérképző őssejtek segítségével helyreáll a vérképzés és újjáépül az immunsejt-repertoár.
Az aHSCT mögött ma már jelentős klinikai tapasztalat áll. A nagy nemzetközi szakmai szervezetek közös ajánlása szerint megfelelően kiválasztott, nagyon aktív relapszáló SM-ben, különösen nagy hatékonyságú kezelés sikertelensége után, valódi terápiás lehetőség lehet.
Progresszív SM-ben azonban más a helyzet. Korai, még egyértelmű gyulladásos aktivitást mutató esetekben szóba jöhet, de gyulladásos aktivitás nélküli, előrehaladott progresszív SM-ben jelenleg nincs megfelelő bizonyíték a használata mellett.
Ez tulajdonképpen logikus is: az aHSCT elsősorban az autoimmun gyulladást próbálja leállítani, de a már kialakult idegrendszeri károsodást nem építi vissza.
Világszerte több kutatás zajlik jelenleg is:
- A RAM-MS randomizált vizsgálatba 96 beteget vontak be, és a kétéves eredményeket 2026 második felére várják.
- A brit StarMS 94 randomizált résztvevővel követi az aHSCT-t a mai nagy hatékonyságú gyógyszerekkel összehasonlítva.
- Az amerikai BEAT-MS pedig jelenleg is fut.
Viszont egy olasz vizsgálatot, a NET-MS-t idő előtt lezártak 2026 júniusában. A hivatalos európai regiszter szerint toborzási/megvalósíthatósági okból, nem pedig biztonsági probléma miatt.
2. CAR-T - kiméra antigénreceptorral módosított T-sejtes terápia
A CAR-T egészen más technológia! Itt nem őssejtekkel dolgoznak, hanem T-sejteket programoznak át úgy, hogy egy meghatározott célpontot felismerjenek. Autoimmun betegségekben jelenleg különösen érdekes a CD19, amely a B-sejtvonal szélesebb részén megtalálható.
A cél az, hogy nagyon mély B-sejt-eltávolítással megszakítsák az autoimmun folyamatot, majd egy más összetételű B-sejt-repertoár épüljön vissza.
Ez elméletileg rendkívül izgalmas - progresszív SM-ben is.
De 2026 augusztusában azonban komoly figyelmeztetés érkezett.
Augusztus 24-én felfüggesztették a rapcabtagene autoleucel – röviden rap-cel – nevű CD19 CAR-T kezelésének nyolc autoimmun és neurológiai vizsgálatát, miután három kezelt beteg meghalt.
A kutatást végző vállalat közlése szerint mindhárom esetben súlyos IEC-HS – immune effector cell-associated hemophagocytic syndrome alakult ki, amelynek szövődményei végül halálhoz vezettek.
A felfüggesztett programok között relapszáló és nem aktív progresszív SM-ben végzett vizsgálat is van. De egyelőre nem közölték, hogy a három elhunyt beteg között volt-e SM-mel élő résztvevő, és a halálesetek részletes klinikai feldolgozása még nem jelent meg lektorált tudományos közleményben.
Egy másik vállalat eközben szintén szüneteltette zola-cel nevű CD19 CAR-T programját, ott a közölt ok átmeneti, reverzibilis gyulladásos események megjelenése volt. Ennek Breakfree-2 vizsgálata relapszáló és progresszív SM-et is érint.
Ez nem jelenti azt, hogy a CAR-T koncepció megbukott! Sőt, mindezekkel szinte egy időben egészen más CAR-T irányból érkezett nagyon érdekes eredmény.
2026. szeptember 2-án a New England Journal of Medicine közölte egy új, in vivo CAR-T kezelés első humán eredményeit.
A hagyományos CAR-T esetében a beteg T-sejtjeit leveszik, laboratóriumban genetikailag módosítják, majd visszaadják.
Az új eljárásnál viszont egy lentivirális vektor (ami lényegében egy génszállító eszköz) segítségével közvetlenül a beteg szervezetében alakították át a T-sejteket CD19-et felismerő CAR-T sejtekké.
Mindössze 16, súlyos neurológiai autoimmun beteg vett részt a korai vizsgálatban - köztük 7 progresszív SM-mel élő.
Teljes perifériás B-sejt-depléciót és előzetes klinikai, illetve biológiai javulásra utaló jeleket észleltek. A követési idő mediánja azonban mindössze 6 hónap volt, a vizsgálat nyílt és kontroll nélküli.
Szóval ez a vizsgálat:
- Nagyon érdekes? Igen.
- Bizonyítja, hogy az in vivo CAR-T hatékony progresszív SM-ben? Még egyáltalán nem.
Hol tart ma a tudomány?
- Az aHSCT már nem kísérleti kuriózum: bizonyos, jól kiválasztott, aktív SM-es betegcsoportban valódi kezelési lehetőség, miközben nagy randomizált vizsgálatok még pontosítják a helyét a mai nagy hatékonyságú gyógyszerek mellett.
- A CAR-T ennél jóval fiatalabb történet. A mélyebb és célzottabb immunológiai "reset" lehetősége rendkívül izgalmas (akár progresszív SM-ben is), de a mostani biztonsági események világosan mutatják, hogy a nagyobb immunológiai hatás nem jelent automatikusan jobb terápiát.
Ezért ma már talán nem az a legfontosabb kérdés, hogy ki tudjuk-e kapcsolni az autoimmun folyamatot, hanem az, hogy meg tudjuk-e ezt tenni elég célzottan és elég biztonságosan ahhoz, hogy valóban nyerjünk vele?
És erre most még nincs végleges válasz.
Ha továbbolvasnál a témában:
1. Muraro PA, Mariottini A, Greco R, et al. Autologous haematopoietic stem cell transplantation for treatment of multiple sclerosis and neuromyelitis optica spectrum disorder — recommendations from ECTRIMS and the EBMT. Nature Reviews Neurology. 2025;21:140–158. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39814869/
2. Fischbach F, Richter J, Korporal-Kuhnke M, et al. Autologous haematopoietic stem cell transplantation in multiple sclerosis: outcomes and predictors from German real-world data. Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry. Published online May 6, 2026. https://www.researchgate.net/publication/404593921_Autologous_haematopoietic_stem_cell_transplantation_in_multiple_sclerosis_outcomes_and_predictors_from_German_real-world_data
3. RAM-MS. Randomized Autologous heMatopoietic Stem Cell Transplantation Versus Alemtuzumab, Cladribine or Ocrelizumab for RRMS. ClinicalTrials.gov: NCT03477500.
4. Brittain G, Petrie J, Duffy KEM, et al. Efficacy and safety of autologous haematopoietic stem cell transplantation versus alemtuzumab, ocrelizumab, ofatumumab or cladribine in relapsing remitting multiple sclerosis (StarMS): protocol for a randomised controlled trial. BMJ Open. 2024;14. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38316583/
5. BEAT-MS. Best Available Therapy Versus Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplant for Multiple Sclerosis. ClinicalTrials.gov: NCT04047628.
6. NET-MS. EU Clinical Trials Information System: EUCT 2024-515470-26-00. Trial ended June 30, 2026. https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2022-002654-95/IT?fbclid=IwY2xjawURCPpwZG9mAWV4dG4DYWVtAjEwAHNydGMGYXBwX2lkEDIyMjAzOTE3ODgyMDA4OTIAAR5pwjuoCNXnU6QPI9ZR55FKnRMFIQO2ftH2koRV0LwCo0h2OiX9mq_567ZjIg_aem_Sgr7XHLLWIa3f3ZLgenGtw
7. Rap-cel / YTB323 – relapsing MS. ClinicalTrials.gov: NCT06617793.
8. Rap-cel / YTB323 – non-active progressive MS. ClinicalTrials.gov: NCT06675864.
9. Breakfree-2 / zola-cel. ClinicalTrials.gov: NCT06220201.
10. Reuters. Novartis pauses trials of experimental cell therapy after three deaths. September 1, 2026. https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/novartis-pauses-autoimmune-cell-therapy-studies-after-deaths-wsj-reports-2026-09-01/?fbclid=IwY2xjawURCMFwZG9mAWV4dG4DYWVtAjEwAHNydGMGYXBwX2lkEDIyMjAzOTE3ODgyMDA4OTIAAR40o5-Du-wbLhzM0J-NNIdg19UTOdjO5hHXyeaNvccM8xhie1nb05_d6yZJ_w_aem_Ue0D_3heZuLmdOI8iAzGfA
11. Manalac T. Novartis pauses CAR T studies due to 3 deaths; BMS follows suit after safety events. BioSpace. September 1, 2026. https://www.biospace.com/drug-development/novartis-pauses-car-t-studies-due-to-3-deaths-bms-follows-suit-after-safety-events?fbclid=IwY2xjawURCI1wZG9mAWV4dG4DYWVtAjEwAHNydGMGYXBwX2lkEDIyMjAzOTE3ODgyMDA4OTIAAR64LNg0HsZmOKXIZ3YLPCRU4sQWarCmW2gPV7WvqDcrJvgO4yrCLdLPsOR1cA_aem_UY8Z1qKXtFqXQdDBnOkK_g
12. Cheng Y-H, Shang K, Qin C, et al. Lentiviral In Vivo CD19 CAR T-Cell Therapy in Neurologic Autoimmune Disorders. New England Journal of Medicine. 2026;395:926–929. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/42685326/
