Ütős Ötös - IV. Válaszd ki a számodra legmegfelelőbb betegségmódosító terápiát a kezelőorvosoddal

A sclerosis multiplex egyelőre gyógyíthatatlan, de az utóbbi évtizedekben alapvetően átalakult a kezelése a betegségmódosító terápiák megjelenésével. Ezek, bár nem gyógyítják meg az SM-et, bizonyítottan képesek csökkenteni a gyulladásos aktivitást az idegrendszerben, mérsékelni a hirtelen állapotrosszabbodások (shubok) számát és a betegség aktivitását, valamint hosszú távon befolyásolni annak a lefolyását és késleltetni az esetleges rokkantság kialakulását.

Az első betegségmódosító terápiák az 1990-es években jelentek meg, azóta a terápiás lehetőségek folyamatosan bővültek: ma már közel húsz különböző hatóanyagú kezelés áll rendelkezésre, eltérő hatásmechanizmussal, hatékonysági és biztonságossági profillal. Éppen ezért, a betegségmódosító terápia kiválasztása mostanra egy tudatos, stratégiai döntéssé vált, amely mindig figyelembe veszi a betegség típusát, aktivitását és az egyéni élethelyzetet is. 

Az SM egy ezerarcú kór, így nincsen egy, "mindenki számára legjobb" kezelése.

Az alábbiakban röviden szeretném bemutatni betegségmódosító terápiák alkalmazhatóságának sajátosságait a betegségünk különböző megjelenési formáiban.

1. Relapszáló–remittáló SM (RRSM)

A leggyakoribb, hirtelen állapotrosszabbodásokkal és az azokat követő állapotjavulással járó betegségformában áll rendelkezésre a legtöbb betegségmódosító kezelés. A terápiák hatékonyságuk alapján különböző csoportokba sorolhatók.

- Vannak mérsékelt hatékonyságú kezelések, amelyeket jellemzően alacsonyabb betegségaktivitás mellett alkalmaznak, kedvezőbb biztonságossági profillal.

- És vannak magas hatékonyságú terápiák, amelyek jelentősen csökkentik a relapszus- és MRI-aktivitást, viszont szorosabb ellenőrzést és tudatos kockázatmérlegelést igényelnek.

A mai szakmai szemlélet már nem kizárólag a "lépcsőzetes" (fokozatosan egyre erősebb hatóanyagot alkalmazó) stratégiát ismeri. Bizonyos esetekben a korai, magas hatékonyságú kezelés is evidenciaalapú és indokolt döntés lehet.

2. Szekunder progresszív SM (SPSM)

Amikor az addig shubokban jelentkező betegség (RRSM) átvált egy folyamatos állapotromlással járó stádiumba, a kezelés megítélése attól függ, hogy van-e még gyulladásos aktivitás (shub, aktív MRI-eltérés).

- Aktív SPSM esetén bizonyos betegségmódosító kezelések képesek lassítani a romlást.

- Nem aktív SPSM mellett a betegségmódosító terápiák hatása korlátozott, ilyenkor a hangsúly egyre inkább a tüneti terápián, rehabilitáción és életminőség-megőrzésen van. 

Fontos kihangsúlyoznom, hogy amikor valaki több évtizednyi kezelés után már nem kap egy újabb tablettát, injekciót, vagy infúziót, az nem azért van, mert "lemondtak róla az orvosok", hanem azért, mert jelenleg nincs olyan betegségmódosító hatóanyag, amely ebben az állapotban bizonyítottan képes lenne a további állapotromlás érdemi lassítására.

3. Primer progresszív SM (PPSM)

Abban az esetben, amikor a betegség már a kezdetektől folyamatos állapotromlással jár, jelenleg egyetlen betegségmódosító terápia rendelkezik bizonyított hatékonysággal. 

Hatása mérsékelt, de igazoltan képes lassítani a progressziót, különösen korai stádiumban és MRI-aktivitás jelenlétében.

A jelenleg is zajló kutatások remélhetőleg a közeljövőben további kezelési lehetőségeket nyitnak meg a progresszív SM-mel élők számára is. Több ígéretes hatóanyag klinikai vizsgálatában magyar sorstársaink is részt vesznek.

Összességében kijelenthető, hogy a "legjobb terápia" nem abszolút fogalom. 

A döntés során nemcsak a gyógyszer hatékonysága számít, hanem:

- a betegség aktivitása és típusa,

- az élethelyzet és a családtervezés,

- a kockázatvállalás és a monitorozhatóság,

- valamint az, hogy az adott ember milyen célokat tart fontosnak.

A tudományos bizonyítékok irányt mutatnak, de a megfelelő betegségmódosító terápia kiválasztása mindig személyre szabott, közös döntés kell legyen a kezelőorvosunkkal.

A poszt nem egyéni terápiás ajánlás, hanem a jelenlegi tudományos evidenciákon alapuló összefoglaló.

Ha továbbolvasnál a témában:

1. Updated EAN-ECTRIMS guideline on pharmacological MS treatment: https://doi.org/10.55788/b71ff3dc

2. Filippi M, Amato MP, Centonze D et al. The use of high-efficacy disease-modifying therapies in multiple sclerosis: recommendations from an expert Delphi consensus. J Neurol. 2025 Aug 10;272(9):565. https://doi.org/10.1007/s00415-025-13293-9

3. Lublin FD, Reingold SC, Cohen JA et al. Defining the clinical course of multiple sclerosis: the 2013 revisions. Neurology. 2014 Jul 15;83(3):278-86. https://doi.org/10.1212/wnl.0000000000000560

4. Hauser SL, Cree BAC. Treatment of Multiple Sclerosis: A Review. Am J Med. 2020 Dec;133(12):1380-1390. https://doi.org/10.1016/j.amjmed.2020.05.049

5. Montalban X, Hauser SL, Kappos L et al.; ORATORIO Clinical Investigators. Ocrelizumab versus Placebo in Primary Progressive Multiple Sclerosis. N Engl J Med. 2017 Jan 19;376(3):209-220. https://doi.org/10.1056/nejmoa1606468