Primer progresszív sclerosis multiplex 

A PPSM a sclerosis multiplex ritkább formája. Az SM-mel élők körülbelül 10-15%-át érinti, közéjük tartozom én is.

A fő különbség a jóval gyakoribb, hullámzó mintázatú RRSM-hez képest, hogy a PPSM a kezdetektől fokozatos állapotromlással jár. A diagnózis akkor állítható fel, ha legalább egy éve tartó folyamatos állapotromlás igazolható, és ehhez társulnak az SM-re jellemző MR- és/vagy liquorleletek.

Korábban önálló kategória volt a progresszív-relapszáló SM (PRSM) - amikor a kezdetektől tapasztalható lassú állapotromlás mellett időnként felléptek shubok, - ám a jelenleg érvényben levő betegségosztályozás szerint a PRSM nem külön betegségforma, hanem a primer progresszív SM aktív változata.

Ma a PPSM-et az aktivitás és a progresszió alapján bontják alcsoportokra:

• Aktív PPSM: ha relapszus vagy új MRI-laesio jelentkezik
• Nem aktív PPSM: ha nincs kimutatható gyulladásos aktivitás

Ez a pontosabb leírás segít a kutatóknak, az orvosoknak és nekünk is, az állapotunk megértésében és a kezelési döntések meghozatalában.

Az RRSM formához képest megfigyelhető néhány jellegzetes különbség PPSM-ben:

• a betegség átlagosan későbbi életkorban kezdődik (40-50 éves kor körül)
• a nemek aránya közel azonos (1:1), míg az RRSM nőknél gyakoribb (3:1)
• kevesebb agyi és több gerincvelői lézió (góc) jellemzi 
• a gerincvelő fokozott érintettsége miatt gyakran hangsúlyosabbak a motoros (mozgást érintő) tünetek, már akár a betegség kezdeti szakaszában is

A modern kutatások szerint a PPSM és az RRSM közötti különbség főleg abban van, hogy milyen arányban van jelen az idegrendszeri gyulladás és neurodegeneráció (az idegsejtek lassú pusztulása). Míg az RRSM formában az idegrendszer akut gyulladása dominál – ez okozza a shubokat -, addig PPSM-ben jóval kevesebb az ilyen típusú gyulladásos aktivitás és nagyobb szerepet kapnak neurodegeneratív folyamatok és a kiterjedt, krónikus gyulladás.

PPSM-ben az állapotromlás 70-90%-áért az úgy nevezett relapszustól független progresszió (PIRA) a felelős. Ez magyarázza, hogy bár kevesebb új lézió látszik az MR-en, a funkcionális romlás folyamatos lehet.

A természetes lefolyási vizsgálatok szerint:

• a segédeszközzel járás (EDSS 6) elérésének medián ideje: kb. 7 év a betegség kezdetétől
• az érintettek 25%-ának kb. 10 év alatt lesz szüksége kerekesszékre a közlekedéshez (EDSS 7)

Az állapotromlás üteme azonban nagyon változó, az egyéni eltérések jelentősek: az érintettek kb. 10%-ának stabil maradt az állapota a 10 éves vizsgálati időszakban.

A kutatók megfigyelései szerint a motoros tünetekkel induló PPSM gyorsabb állapotromlással társul, míg a szenzoros tünetekkel kezdődő esetek általában lassabbak.

Egyelőre PPSM-ben kevesebb bizonyítottan hatékony betegségmódosító terápia áll rendelkezésre, mint a gyakoribb formákban. Egészen pontosan egyetlenegy van - az ocrelizumab -, ami a vizsgálatok szerint különösen a korai és aktív PPSM-ben lassíthatja hatékonyan a betegség előrehaladását. 

De a progresszív SM nem jelenti azt, hogy semmit sem lehet tenni! Az Ütős Ötös minisorozatban bemutatott életmódbeli tényezők mind hozzájárulhatnak ahhoz, hogy a lehető legtovább, a lehető legjobb formában tartsuk magunkat. 

Ha továbbolvasnál a témában, vagy érdekelnek további érdekes statisztikák:

1. Braune, S., Bluemich, S., Bruns, C. et al. The natural history of primary progressive multiple sclerosis: insights from the German NeuroTransData registry. BMC Neurol 23, 258 (2023). https://doi.org/10.1186/s12883-023-03273-9

2. Marrodan, M. et al. Disease activity impacts disability progression in primary progressive multiple sclerosis. Multiple Sclerosis and Related Disorders, Volume 39, 101892 https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31846866/

3. Lublin, F. D., Reingold, S. C., Cohen, J. A., et al. (2014). Defining the clinical course of multiple sclerosis: The 2013 revisions. Neurology, 83(3), 278–286. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/24871874/

4. Walz, L., Brooks, J. C., Shavelle, R. M., Robertson, N., & Harding, K. E. (2022). Life expectancy in multiple sclerosis by EDSS score. Multiple Sclerosis and Related Disorders, 68, 104219. https://doi.org/10.1016/j.msard.2022.104219

5. Montalban X, Hauser SL, Kappos L, et al. Ocrelizumab versus Placebo in Primary Progressive Multiple Sclerosis. N Engl J Med. 2017 Jan 19;376(3):209-220. DOI: 10.1056/NEJMoa1606468

6. Confavreux C, Vukusic S. Natural history of multiple sclerosis: a unifying concept. Brain. 2006 Mar;129(Pt 3):606-16. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/16415308/